AlzeCure Pharma AB (publ) (FN STO: ALZCUR), ett biotech bolag som utvecklar en bred portfölj av småmolekulära produktkandidater för sjukdomar som drabbar det centrala nervsystemet, med projekt inom både Alzheimers sjukdom och smärta, meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten European Medicines Agency (EMA) har beviljat bolagets ansökan om särläkemedelstatus för det kliniska smärtpreparatet ACD440 som behandling vid erytromelalgi.
“Dessa positiva nyheter från EMA kring särläkemedelsstatus för ACD440 i kombination med den positiva interaktion och besked vi fått från FDA ger oss ökade möjligheter att kunna erbjuda en effektiv behandling till dessa mycket svårt drabbade patienter”, säger Märta Segerdahl, CMO på AlzeCure Pharma.
ACD440, som är bolagets ledande smärtläkemedelskandidat inom plattformen Painless, har tidigare genomfört en positiv klinisk fas IIa-studie i patienter med kronisk perifer neuropatisk smärta. Substansen erhöll särläkemedelsstatus från det amerikanska läkemedelsverket FDA under 2025. Utöver beviljandet av särläkemedelsstatus erhöll bolaget också positiva vägledande svar från FDA som stödjer den fortsatta utvecklingen av substansen avseende en fas II/III-studie inom perifer neuropatisk smärta för regulatoriskt godkännande.
Erytromelalgi är en sällsynt kronisk sjukdom som i snitt drabbar drygt 13 av 100 000 personer och kännetecknas av en intensiv brännande smärta och en stark rodnad i huden. Sjukdomen uppkommer oftast i extremiteter som fötter, händer, öron och näsa, men kan även uppstå i andra kroppsdelar. Den smärtande kroppsdelen svullnar ofta upp och huden blir mycket varm. Det finns i dag ingen godkänd behandling tillgänglig för patienter som lider av erytromelalgi, så det medicinska behovet är mycket stort.
ACD440 är en first-in-class TRPV1-antagonist i klinisk fas som utvecklas som en ny topikal lokalbehandling mot kroniska perifera nervsmärttillstånd. Läkemedelskandidaten, som införlivades via en strategisk inlicensiering, har sitt ursprung i Big Pharma och bygger på en stark vetenskaplig grund, som belönades med ett Nobelpris 2021. Substansen utvecklas som en gel för topikalt bruk, vilket håller den systemiska exponeringen mycket låg samtidigt som koncentrationen av substansen lokalt kan hållas hög för att uppnå en maximal analgetisk effekt, samt under en lång tidsperiod.
”Att vi nu även har fått särläkemedelsstatus i EU stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta viktiga och lovande projekt. Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, med möjlighet att få en snabbare väg till godkännande via processer, som accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges en starkare och längre marknadsexklusivitet vid ett marknadsgodkännande på 10 år som stärker våra konkurrensfördelar. Därtill är priset på särläkemedel generellt mycket högt, så som i USA med ett medianpris på omkring 2 MSEK för en årsbehandling*”, säger Martin Jönsson, vd för AlzeCure Pharma.
*) Althobaiti H et al, Disentangling the Cost of Orphan Drugs Marketed in the United States, Healthcare (Basel), 2023 Feb 13;11(4):558; https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9957503/
