I Alzheimers sjukdom så slutar nervcellerna att fungera som de skall vilket leder till försämring av minne och inlärning. AlzeCure Pharma har identifierat läkemedelslika substanser som stimulerar neurotrofa signalvägar och nervcellers funktion samt förbättrar minnet.
NeuroRestore är en plattform av symptomlindrande läkemedelskandidater för sjukdomstillstånd där den kognitiva förmågan är nedsatt, exempelvis Alzheimers.
NeuroRestore stimulerar flera viktiga signalvägar i hjärnan, vilket bland annat leder till förbättrad kognition. Vi har i prekliniska studier med NeuroRestore kunnat påvisa att våra läkemedelsubstanser både förstärker kommunikationen mellan nervcellerna och förbättrar den kognitiva förmågan.
Läkemedelskandidaterna i NeuroRestore stimulerar signalering av s.k. neurotrofiner, varav de mest välkända är NGF (Nerve Growth Factor) och BDNF (Brain Derived Neurotrophic Factor). Nivåerna av NGF och BDNF är i flera sjukdomstillstånd störda och signaleringen reducerad. Den nedsatta funktionen försämrar kommunikationen mellan synapserna, det vill säga nervändarnas kontaktytor, samt minskar möjligheten till överlevnad för nervcellerna, vilket ger upphov till de kognitiva nedsättningarna. Neurotrofiner spelar en avgörande roll för nervcellernas funktion, och en störd funktion hos BDNF har en stark genetisk koppling till försämrad kognitiv förmåga i flera olika sjukdomar, som exempelvis Alzheimers, Parkinsons sjukdom, traumatisk hjärnskada och sömnapné.
I tillägg till dessa indikationer är samma signalväg involverad i vissa ögonindikationer, bland annat torra ögon-syndrom samt neurotrofisk keratit, en indikation som påverkar hornhinnan i ögat och leder till gradvis försämrad syn. AlzeCure bedömer att det även finns potential för att kunna addera ytterligare indikationer, exempelvis depression, eftersom bolaget i prekliniska modeller av depression har visat på god effekt av läkemedelssubstanserna. Effekten i de prekliniska studierna kan jämföras med dem för det antidepressiva läkemedlet Prozac.
ACD856 har i olika prekliniska modeller påvisats kunna signifikant förbättra den kognitiva förmågan. Detta i kombination med en påvisad potential att kraftigt förstärka BDNF-signaleringen gör att bolaget bedömer att ACD856 kan agera som ett symptomlindrande preparat i indikationer med nedsatt kognitiv förmåga.
Bolaget erhöll under 2019 ett godkännande från Läkemedelsverket och den ansvariga etikkommitén att påbörja kliniska studier med ACD856. I december inleddes behandling av de första individerna där den primära effektmarkören är halveringstid i människa. Studiestarten följer den uppsatta tidsplanen som syftar till att behandla patienter som lider av sjukdomstillstånd med kognitiva störningar, såsom Alzheimers. Resultaten av denna studie beräknas vara klara vid halvårsskiftet 2020.
Filmen nedan visar översiktligt hur en läkemedelskandidat från NeuroRestore plattformen fungerar i hjärnan.
