Under första kvartalet 2026 låg vårt fokus på att förbereda fas II-studien i Alzheimerpatienter med NeuroRestore ACD856, för vilken vi har beviljats ett anslag om 2,5 miljoner euro av European Innovation Council (EIC). Vidare har vi även framgångsrikt drivit fas Ib-studien med ACD856, där vi vidgar det terapeutiska dosfönstret ytterligare för att öka våra möjligheter att behandla flera indikationer. Under kvartalet fortsatte även arbetet med förberedelserna av en potentiell registreringsstudie för smärtprojektet Painless ACD440.
I februari erhöll vi särläkemedelsstatus för ACD440 av den europeiska läkemedelsmyndigheten. Vi är också fortsatt aktiva med affärsutveckling vid kongresser och publicerade bland annat nya data från vårt NeuroRestore-projekt vid den världsledande vetenskapliga Alzheimerkonferensen AD/PD 2026, som hölls i Köpenhamn i mars.
Under våren 2025 fick vi ett anslag från European Innovation Council (EIC) Accelerator om 2,5 miljoner euro för en fas IIa-studie i Alzheimerpatienter med NeuroRestore ACD856. Anslaget är av stor betydelse för AlzeCure, både finansiellt och som en validering av själva projektet. I december gjorde EIC sin första utbetalning till projektet. Under första kvartalet använde vi delar av anslaget för att förbereda uppstarten av fas IIa-studien, som förväntas inledas senare under året.
NeuroRestore ACD856 är en så kallad Trk-PAM, en ny typ av läkemedel som förstärker hjärnans BDNF- och NGF-signalering. Nedsatt funktion i dessa signalvägar är kopplat till försämrad kognition vid flera olika sjukdomar, förutom Alzheimers sjukdom även depression, traumatisk hjärnskada, sömnstörningar och Parkinsons sjukdom. Tidigare prekliniska och kliniska resultat med ACD856 har visat på en mycket god säkerhets- och tolerabilitetsprofil, vilket ser ut att möjliggöra ett stort potentiellt terapeutiskt fönster för ACD856. För att nyttja denna potential har vi startat kliniska studier för att gå upp ytterligare i dos i människa. Studierna fortgår enligt plan och förväntas att vara klara under första halvåret 2026.
Dessa studier svarar även mot den återkoppling vi erhållit i dialoger med andra läkemedelsbolag. Ett område där vi märker ett ökat intresse är depression. En indiaktion som vi också publicerat positiva prekliniska resultat för.1) Depression utgör idag en av de vanligaste folksjukdomarna med omkring 280 till 350 miljoner människor drabbade globalt och det finns ett stort behov av bättre behandlingar. Cirka en tredjedel av patienterna är idag behandlingsresistenta, och svarar inte tillfredställande på dagens preparat. I flera fall föreligger även biverkningsproblem med dagens medicinska behandlingar, vilket också skapar efterfrågan på nya alternativa preparat. Vi hoppas därför att NeuroRestore också ska kunna bli ett möjligt behandlingsalternativ för patienter som lider av depression.
Tidigare kliniska studier har visat att substansen är säker, tas upp effektivt i hjärnan och aktiverar nervbanor som är viktiga för både kognition och depression. Prekliniska data visar även på positiva effekter för nervcellernas kommunikation, inlärning och minne samt skyddande och antiinflammatoriska egenskaper, inklusive förbättrad mitokondriefunktion. ACD856 har en unik verkningsmekanism och potential att förbättra både inlärnings- och minneskapacitet samt vara sjukdomsmodifierande. Det är av stor betydelseför patienter med Alzheimers och andra neurodegenerativa sjukdomar. Vid den världsledande vetenskapliga Alzheimer-kongressen AD/PD som i år hölls i Köpenhamn den 17–21 mars, presenterade och publicerade vi också nya data för NeuroRestore ACD856 avseende BDNF- och NGF-signalering i modeller relaterat till Alzheimer och depression.2)
Alzstatin, vår sjukdomsmodifierande och preventiva behandling i tablettform mot Alzheimers sjukdom, fortsätter också att utvecklas enligt plan. Läkemedelskandidaten ACD680 är i preklinisk utveckling och förbereds för att gå in i klinik. Resultaten indikerar att med ACD680 har vi potentiellt en så kallad ”Best-in-Class”-molekyl, och under det senaste året har vi genererat ytterligare data som underbygger detta3). ACD680 bedöms ha en patenttid ända fram till 2045 med ytterligare fem års exklusivitetstid i USA, vilket är mycket värdefullt och ökar projektets attraktivitet.
Inom Alzheimerområdet är det medicinska behovet av effektiva behandlingar fortsatt mycket stort. Undersökningar visar att endast 5–8 procent av de Alzheimerpatienter som kommer till minneskliniker är lämpliga för förskrivning av de nyutvecklade och godkända antikroppspreparaten4). Detta visar att både NeuroRestore och Alzstatin skulle kunna bli mycket attraktiva preparat i sig själva, men även fungera som lämpliga komplement till antikroppsbehandling och därigenom fylla ett stort medicinskt behov hos både patienter, anhöriga och sjukvård.
Våra smärtprojekt ACD440 och TrkA-NAM fortsätter också att göra framsteg. Med TRPV1-antagonisten ACD440 har vi tidigare erhållit positiva kliniska fas IIa-resultat i patienter med kronisk perifer neuropatisk smärta (nervskadesmärta). Under hösten 2025 presenterade vi en utvidgad analys av kliniska data från studien på smärtkongressen för neuropatisk smärta5) och under förra året presenterade vi också resultaten från fas IIa-studien i en ny vetenskaplig publikation6).
ACD440 har sedan tidigare erhållit särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) från amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för den sällsynta och kroniska smärtsjukdomen erytromelalgi. I februari 2026 erhöll vi också motsvarande status från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Klassificeringarna är ytterligare tydliga valideringar av projektet. Enbart i USA drabbas mellan 40 000–70 000 individer7) av erytromelalgi i form av brännande smärta. Sjukdomen medför ett stort lidande för patienterna, som inkluderar såväl vuxna som barn från så tidigt som 3–4 års ålder. Idag finns inga godkända eller botande behandlingar mot sjukdomen. Vi har tidigare erhållit positiv respons från FDA för en registreringsgrundande fas IIb/III-studie avseende erytromelalgi. Under kvartalet fortsatte vi driva projektet och tog in initiala offerter för denna typ av studie, vilket har efterfrågats i samband med diskussioner kring utlicensiering.
Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, däribland möjligheten att få accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering. Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK för en årsbehandling, det vill säga omkring 17 gånger högre än för övriga läkemedel.8) Marknaden för särläkemedel har växt starkt under de senaste åren, cirka två gånger snabbare än den generella läkemedelsmarknaden.
Vårt andra smärtprojekt, TrkA-NAM, är inriktat mot knäledsartros. Över 300 miljoner människor bedöms idag lida av sjukdomen och populationen växer bland annat på grund av en åldrande befolkning och överviktsproblem. TrkA-NAM utvecklas för att minska perifer NGF-signalering och tillhörande smärta. Under hösten 2025 presenterade vi nya prekliniska data för ACD137, som är den ledande läkemedelskandidaten i projektet, i en modell för osteoartros på den internationella smärtkongressen NeuPSIG. Resultaten visade på en signifikant smärtlindring vid både rörelseinducerad och framkallad smärta samt en signifikant anti-inflammatorisk effekt9). Den smärtstillande effekten av ACD137 var lika potent som effekten av anti-NGF-antikroppen Tanezumab, som i flera kliniska prövningar har demonstrerat en signifikant och robust smärtlindring i patienter. ACD137 visade sig också kunna ge en skyddande effekt mot ledbroskskador med en signifikant förbättring av ett antal strukturella parametrar för brosk och knäled, vilket tyder på en skyddande effekt på knäleden. Substansen har tidigare visat på kraftfulla smärtlindrande effekter i flera olika prekliniska studier, både i modeller för neuropatisk och nociceptiv smärta, vilket indikerar på ett brett användningsområde för substansen. Vi förbereder nu ACD137 för ytterligare prekliniska säkerhetsstudier.
Vårt främsta fokus framöver kommer vara att planera och förbereda för den kliniska fas II-studien med NeuroRestore ACD856.
Vidare fortsätter vi att förbereda både vårt smärtprojekt inom knäledsartros, TrkA-NAM ACD137, liksom Alzheimerprojektet Alzstatin ACD680, för klinisk fas I. Vi intensifierar också våra ansträngningar på affärsutveckling, med målet att genomföra en utlicensiering av ett eller flera av våra projekt.
Med en stark och aktiv start på 2026, och många positiva händelser under 2025, ser jag fram emot att tillsammans med mina medarbetare och våra samarbetspartners säkra ett framgångsrikt 2026.
Stockholm, maj 2026
Martin Jönsson
VD för AlzeCure Pharma AB