Andra kvartalet 2025 var återigen en aktiv och positiv period för AlzeCure Pharma. I juni fick vi positiv feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA avseende en potentiell registreringsgrundande fas IIb/III-studie med vårt smärtpreparat Painless ACD440, för den sällsynta sjukdomen erytromelalgi.
Under juli månad erhöll vi sedan särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) från amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) för ACD440 för erytromelalgi, vilket är ytterligare ett styrkebesked för projektet. Vi påbörjade även upphandlingen av fas II-studien med NeuroRestore ACD856, för vilken vi erhållit ett anslag på 2,5 miljoner euro från European Innovation Council (EIC), med möjlighet till ytterligare finansiering genom EIC-fonden.
För att bland annat finansiera och förbereda denna studie tillkännagav vi en företrädesemission om 48,5 miljoner SEK, med en övertilldelningsoption på 10 miljoner SEK. Emissionen stöddes av samtliga huvudägare, inklusive SEB-stiftelsen, samt av bolagets styrelse och ledningsgrupp via teckningsåtaganden. Emissionen tecknades till 212% och inbringade totalt 58,5 miljoner SEK.
Vi är mycket nöjda och stolta med detta goda resultat och tackar samtliga deltagare i emissionen för förtroendet och för stöttningen av de planer som låg till grund för emissionen. Med dessa positiva resultat ser vi fram emot att leverera enligt plan.
Efter att under våren ha fått anslaget från European Innovation Council (EIC) Accelerator på 2,5 miljoner euro för en fas II-studie i Alzheimer-patienter med NeuroRestore ACD856, har vi nu påbörjat upphandlingen av projektet. Anslaget har varit av stor vikt för AlzeCure, både finansiellt och som en validering av själva projektet.
EIC har även erbjudit oss möjligheten att potentiellt erhålla ytterligare finansiering genom en direktinvestering i bolaget, vilket vi nu undersöker vidare och arbetar för att kunna erhålla. En investering av EIC skulle vara en ytterligare validering av både NeuroRestore ACD856-projektet och AlzeCure och skulle kunna accelerera den fortsatta utvecklingen av både projektet och bolaget.
Under våren uppmärksammades NeuroRestore även i en Nature-publikation¹) som en möjlig överviktsbehandling. Detta bygger på att neurotrofinen BDNF, som NeuroRestore påverkar, är central avseende metabolism, insulinkänslighet och aptitreglering. BDNF-signalering verkar också vara viktig för effekten av GLP-1-agonister som används för övervikts- och diabetesbehandling, till exempel Novo Nordisks semaglutid (Ozempic® & Wegovy®) och Eli Lillys tirzepatide (Monjaru® & Zepbound®).
Detta skulle kunna innebära positiva synergieffekter mellan GLP-1-agonister och NeuroRestore-substanser.²) AlzeCure har redan prekliniska data som visar att NeuroRestore ACD856 bland annat förbättrar insulinkänslighet. Försäljningen inom övervikts- och diabetesområdet är gigantisk och kraftigt växande, och vi kommer att följa utvecklingen inom detta område med stort intresse.
Alzstatin, vår sjukdomsmodifierande och preventiva behandling i tablettform mot Alzheimers sjukdom, fortsätter också att utvecklas enligt plan. Läkemedelskandidaten i plattformen, ACD680, är i preklinisk utveckling och förbereds för att gå in i klinik. Resultaten indikerar att vi med ACD680 potentiellt har en så kallad ”Best-in-Class”-molekyl, och under andra kvartalet genererade vi ytterligare data som underbygger detta.
ACD680 förväntas ha en lång patenttid, fram till 2045, samt ytterligare fem års exklusivitetstid i USA, vilket är mycket värdefullt och ökar projektets attraktivitet. Substanserna i Alzstatin-programmet är gamma-sekretas-modulatorer (GSM) och minskar bland annat produktionen av det skadliga proteinet amyloid-beta-42, som bildar amyloida plack i hjärnan.
GSM mot Alzheimer har under året fått alltmer uppmärksamhet då målmekanismen validerats av det schweiziska läkemedelsföretaget Roche som också utvecklar GSM-preparat. Därutöver finns det ett generellt ökat intresse för GSM som läkemedelsgrupp. Nya dataresultat visar att en GSM skulle kunna minska mängden existerande plack vilket är banbrytande och lovande.³)
Inom Alzheimerområdet är det medicinska behovet av effektiva behandlingar fortsatt mycket stort. Undersökningar visar att endast 5–8% av de Alzheimer-patienter som kommer till minneskliniker är lämpliga för förskrivning av de nyutvecklade antikroppspreparaten.⁴) Detta visar att både NeuroRestore och Alzstatin skulle kunna bli mycket attraktiva preparat i sig själva, men de kan även fungera som lämpliga komplement till antikroppsbehandling och därigenom fylla ett stort medicinskt behov hos både patienter, anhöriga och sjukvård.
Våra smärtprojekt i Painless-plattformen, ACD440 och TrkA-NAM, fortsätter också att göra framsteg. Med vår TRPV1-antagonist ACD440, som vi primärt utvecklar för lokal behandling av perifer neuropatisk smärta (nervskadesmärta), har vi tidigare erhållit positiva kliniska fas IIa-resultat i patienter med kronisk neuropatisk smärta.
Under andra kvartalet fick vi positiv respons från FDA för en registreringsgrundande fas IIb/III-studie inom den sällsynta och kroniska smärtsjukdomen erytromelalgi, som drabbar omkring 13 av 100 000 individer⁵) i form av brännande smärta och leder till mycket negativa konsekvenser för patienterna. Idag finns det inga godkända eller botande behandlingar mot sjukdomen.
I juli erhöll vi särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) från FDA för ACD440 för erytromelalgi, vilket är ett styrkebesked för och validering av projektet. Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, med möjlighet att få en snabbare väg till godkännande via processer, som accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta viktiga och lovande projekt.
Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK (omkring $218 000) för en års behandling.⁶)
Neuropatisk smärta är ett område med stora medicinska behov, inte minst för att finna alternativ till opioider. Vi tror att ACD440 skulle kunna förbättra livskvaliteten avsevärt för patienter som lider av denna typ av smärta. Hela 80% av patienterna är inte nöjda med sin befintliga behandling⁷), vilket visar på det stora medicinska och samhälleliga behov som existerar. Vår avsikt är att ACD440 skall bli en viktig och efterfrågad behandling inom detta område.
Vårt andra smärtprojekt, TrkA-NAM, är inriktat mot knäledsartros. Över 300 miljoner människor lider idag av sjukdomen och populationen växer på grund av bland annat en åldrande befolkning och överviktsproblem. TrkA-NAM utvecklas för att minska perifer NGF-signalering och därmed smärta. Tack vare molekylernas selektiva målmekanism förväntas TrkA-NAM bibehålla de goda smärtstillande effekterna men utan de sidoeffekter som NGF-antikroppar tidigare uppvisat.
Under 2024 valde vi en läkemedelskandidat för projektet, ACD137, som vi sökt patent för. Patentskyddet förväntas gälla fram till 2045, plus fem års extra exklusivitet i USA. Substansen har visat på kraftfulla smärtlindrande effekter i flera olika prekliniska studier, både i modeller för neuropatisk och nociceptisk smärta, vilket indikerar på ett brett användningsområde för substansen.
ACD137 har även visat sig ha anti-inflammatoriska effekter, något som ytterligare kan stärka de smärtlindrande egenskaperna, samt också potentiellt öppna upp för andra möjliga indikationsområden. Resultat från en preklinisk studie med ACD137 i en modell för osteoartrit visade på en signifikant smärtlindring vid både rörelseinducerad och framkallad smärta samt en signifikant anti-inflammatorisk effekt.
Den smärtstillande effekten av ACD137 var lika potent som effekten av anti-NGF-antikroppen Tanezumab, som i flera kliniska prövningar har demonstrerat en signifikant och robust smärtlindring i patienter. ACD137 visade sig också kunna ge en skyddande effekt mot ledbroskskador med en signifikant förbättring av ett antal strukturella parametrar för brosk och knäled, vilket tyder på en skyddande effekt på knäleden.
Vi förbereder nu ACD137 för ytterligare prekliniska säkerhetsstudier.
Vi fortsätter också vårt fokus på marknadskommunikation och deltar aktivt på olika möten och kongresser för att presentera vår forskning för investerare och potentiella samarbetspartners. Vi möter ett fortsatt ökat intresse från läkemedelsbolag och andra aktörer som kan vara intresserade av att investera i eller inlicensiera våra utvecklingsprojekt, alternativt ingå partnerskap.
Med det nya kapitalet från emissionen kommer vi att kunna driva affärsutvecklingen och projekten framåt. Fokus är att driva fortsatt utveckling av vårt Alzheimer-projekt NeuroRestore ACD856, för att förbereda för en klinisk fas II-studie, för vilket vi även fått ett anslag från European Innovation Council. Vidare fortsätter vi också att förbereda vårt smärtprojekt inom knäledsartros, TrkA-NAM ACD137, samt vårt Alzheimer-projekt Alzstatin ACD680, för klinisk fas I. Parallellt har vi ett kontinuerligt starkt fokus på affärsutveckling, med målet att genomföra en utlicensiering av ett av våra projekt.
Med en stark start på året ser jag fram emot att tillsammans med mina medarbetare och våra samarbetspartners säkerställa ett fortsatt framgångsrikt 2025.
Stockholm, augusti 2025
Martin Jönsson
VD för AlzeCure Pharma AB