Tredje kvartalet 2025 var en aktiv och positiv period för AlzeCure Pharma. I juli fick vi särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, för vårt smärtpreparat Painless ACD440 avseende den sällsynta sjukdomen erytromelalgi. Vidare genomförde vi en företrädesemission om 48,5 miljoner SEK, med en övertilldelningsoption på 10 miljoner SEK. Emissionen stöddes av samtliga huvudägare, bolagets styrelse och ledningsgrupp via teckningsåtaganden. Emissionen övertecknades till 212% och inbringade totalt 58,5 miljoner SEK. Vi är mycket nöjda och stolta med detta goda resultat och tackar samtliga deltagare i emissionen för förtroendet för de planer som låg till grund för emissionen. Vidare presenterade och publicerade vi nya data för våra smärtprojekt ACD440 och TrkA-NAM. Under kvartalet stärkte vi också vår organisation genom att anställa en välmeriterad Head of Development, Dr Cecilia Wadell, som kommer med många års erfarenhet inom AlzeCures terapiområden och ska leda vårt utvecklingsarbete.
Våra smärtprojekt i Painless-plattformen, ACD440 och TrkA-NAM, fortsätter att göra framsteg. Med vår TRPV1-antagonist ACD440 har vi tidigare erhållit positiva kliniska fas IIa-resultat i patienter med kronisk perifer neuropatisk smärta (nervskadesmärta). Under kvartalet presenterade vi också en utvidgad analys av kliniska data från studien på smärtkongressen för neuropatisk smärta.1) I juli publicerade vi våra resultat från fas IIa-studien i form av en ny publikation.2)
Under tredje kvartalet erhöll vi särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) från FDA för ACD440 för den sällsynta och kroniska smärtsjukdomen erytromelalgi. Detta är ytterligare ett styrkebesked för och validering av projektet. Enbart i USA drabbas mellan 35 000–70 000 individer3) av erytromelalgi i form av brännande smärta, vilket leder till stort lidande för patienterna. Idag finns inga godkända eller botande behandlingar mot sjukdomen.
Det är också mycket positivt att vi redan i juni fick positiv respons från FDA för en registreringsgrundande fas IIb/III-studie avseende erytromelalgi. Vi jobbar nu vidare med denna feedback och arbetar parallellt vidare med en utlicensiering av projektet. Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, däribland möjlighet att få accelererat eller villkorat godkännande samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering av detta lovande projekt.
Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK (omkring $218 000) för en årsbehandling.4) Marknaden för särläkemedel har växt starkt under de senaste åren, cirka två gånger snabbare än den generella läkemedelsmarknaden. Prisbilden inom särläkemedel är också omkring 17 gånger högre än för övriga läkemedel. Vi höll ett seminarium den 27 augusti där vi bland annat redogjorde för erytromelalgi, våra initiativ samt vad det innebär att få särläkemedelsstatus och om marknaden för särläkemedel. Seminariet finns inspelat och kan bland annat ses på vår hemsida.5)
Vårt andra smärtprojekt, TrkA-NAM, är inriktat mot knäledsartros. Över 300 miljoner människor lider idag av sjukdomen och populationen växer på grund av bland annat en åldrande befolkning och överviktsproblem. TrkA-NAM utvecklas för att minska perifer NGF-signalering och därmed smärta. Under september presenterade vi nya prekliniska data för den ledande läkemedelskandidaten i projektet, ACD137, i en modell för osteoartros på den internationella smärtkongressen NeuPSIG. Resultaten visade på en signifikant smärtlindring vid både rörelseinducerad och framkallad smärta samt en signifikant anti-inflammatorisk effekt.6)
Den smärtstillande effekten av ACD137 var lika potent som effekten av anti-NGF-antikroppen Tanezumab, som i flera kliniska prövningar har demonstrerat en signifikant och robust smärtlindring i patienter. ACD137 visade sig också kunna ge en skyddande effekt mot ledbroskskador med en signifikant förbättring av ett antal strukturella parametrar för brosk och knäled, vilket tyder på en skyddande effekt på knäleden. Substansen har tidigare visat på kraftfulla smärtlindrande effekter i flera olika prekliniska studier, både i modeller för neuropatisk och nociceptiv smärta, vilket indikerar på ett brett användningsområde för substansen. Vi förbereder nu ACD137 för ytterligare prekliniska säkerhetsstudier.
Efter att under våren ha fått anslaget från European Innovation Council (EIC) Accelerator på 2,5 miljoner euro för en fas II-studie i Alzheimer-patienter med NeuroRestore ACD856, fortsätter vi nu utvecklingen av projektet. Anslaget har varit av stor vikt för AlzeCure, både finansiellt och som en validering av själva projektet. EIC har även erbjudit oss möjligheten att potentiellt erhålla ytterligare finansiering genom en direktinvestering i bolaget, vilket vi nu undersöker vidare och arbetar för att kunna erhålla. En investering av EIC skulle kunna accelerera den fortsatta utvecklingen av både projektet och bolaget.
Alzstatin, vår sjukdomsmodifierande och preventiva behandling i tablettform mot Alzheimers sjukdom, fortsätter också att utvecklas enligt plan. Läkemedelskandidaten ACD680 är i preklinisk utveckling och förbereds för att gå in i klinik. Resultaten indikerar att vi med ACD680 potentiellt har en så kallad ”Best-in-Class”-molekyl, och under året genererade vi ytterligare data som underbygger detta.7) ACD680 förväntas ha en lång patenttid, fram till 2045, samt ytterligare fem års exklusivitetstid i USA, vilket är mycket värdefullt och ökar projektets attraktivitet.
Substanserna i Alzstatin-programmet är gamma-sekretas-modulatorer (GSM) och minskar bland annat produktionen av det skadliga proteinet amyloid-beta-42, som bildar amyloida plack i hjärnan. GSM mot Alzheimer har under året fått alltmer uppmärksamhet då målmekanismen validerats av det schweiziska läkemedelsföretaget Roche som också utvecklar ett GSM-preparat, RG6289 (nivegacetor). Roche har kommunicerat att de avser att presentera kliniska interimresultat från sin fas II-studie under 2026. En andra klinisk studie med GSM-preparatet från Roche har också initierats av Banner-institutet där de kombinerar substansen med ett antikroppspreparat (donanemab från Eli Lilly).8)
Vi ser dessa studier och initiativ som positiva och validerande för vårt Alzstatin-projekt. De ökar intresset både för GSM som läkemedelsklass och vårt GSM-projekt Alzstatin. Inom Alzheimerområdet är det medicinska behovet av effektiva behandlingar fortsatt mycket stort. Undersökningar visar att endast 5–8% av de Alzheimer-patienter som kommer till minneskliniker är lämpliga för förskrivning av de nyutvecklade antikroppspreparaten.9) Detta visar att både NeuroRestore och Alzstatin skulle kunna bli mycket attraktiva preparat i sig själva, men de kan även fungera som lämpliga komplement till antikroppsbehandling och därigenom fylla ett stort medicinskt behov hos både patienter, anhöriga och sjukvård.
Med det nya kapitalet från emissionen kommer vi att kunna driva affärsutvecklingen och projekten framåt. Fokus är att förbereda för en klinisk fas II-studie med vårt Alzheimer-projekt NeuroRestore ACD856. Vidare fortsätter vi att förbereda både vårt smärtprojekt inom knäledsartros, TrkA-NAM ACD137, och Alzheimer-projektet Alzstatin ACD680 för klinisk fas I. Parallellt har vi ett kontinuerligt starkt fokus på affärsutveckling, med målet att genomföra en utlicensiering av ett eller flera av våra projekt.
För att leda vårt utvecklingsarbete anställde vi under tredje kvartalet Dr Cecilia Wadell som Head of Development. Cecilia har extensiv erfarenhet från både Big Pharma och Biotech samt från CRO-företag. Hon har bland annat arbetat inom AstraZeneca, Medivir och Wilson Therapeutics. Med hennes erfarenhet inom utvecklingsarbete med både traditionella läkemedel och särläkemedel tillför hon en värdefull erfarenhet till våra projekt. Vi är mycket glada över att ha Cecilia i vårt AlzeCure-team.
Med en stark utveckling och många positiva händelser under året ser jag fram emot att tillsammans med mina medarbetare och våra samarbetspartners säkerställa ett fortsatt framgångsrikt 2025.
Stockholm, november 2025
Martin Jönsson
VD för AlzeCure Pharma AB