Under fjärde kvartalet 2025 låg vårt fokus på att förbereda fas II-studien i Alzheimer-patienter med NeuroRestore ACD856, för vilken vi har fått ett anslag på 2,5 miljoner euro av European Innovation Council (EIC). Den första utbetalningen av anslaget gjordes i början av december. Vi har under kvartalet även arbetat med förberedelserna av en potentiell registreringsstudie för smärtprojektet Painless ACD440, för vilken vi erhållit särläkemedelsstatus (ODD) även av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA i februari 2026. Vi har fortsatt varit aktiva vid affärsutvecklingskongresser samt publicerat nya data för flera av våra projekt vid världsledande vetenskapliga konferenser.
Under våren 2025 fick vi ett anslag från European Innovation Council (EIC) Accelerator på 2,5 miljoner euro för en fas IIa-studie för att studera Alzheimerpatienter med NeuroRestore ACD856, och vi kan nu fortsätta utvecklingen av projektet. Anslaget är av stor vikt för AlzeCure, både finansiellt och som en validering av själva projektet. I december genomförde EIC sin första utbetalning till projektet. EIC har även potentiellt erbjudit oss möjligheten till ytterligare finansiering via en direktinvestering i bolaget, vilket vi nu arbetar vidare med. En sådan investering skulle kunna accelerera den fortsatta utvecklingen av projektet och vara en vidare validering för bolaget.
De tidigare prekliniska och kliniska resultaten med ACD856 har även visat på en mycket god säkerhets- och tolerabilitetsprofil, vilket möjliggör ett stort potentiellt terapeutiskt fönster för ACD856. För att utnyttja denna möjlighet har vi startat kliniska studier för att gå upp ytterligare i dos i människa. Dessa studier, som förväntas att vara klara under första halvåret 2026, svarar även upp på den feedback som vi fått från läkemedelsbolag med intresse för inlicensiering. Aktiviteterna kan bredda området för substansen, bland annat inom depression, som vi upplever är ett område med ökat intresse och inom vilket vi också publicerat positiva prekliniska resultat 1).
NeuroRestore ACD856 är en så kallad Trk-PAM, en ny typ av läkemedel som förstärker hjärnans BDNF- och NGF-signalering. Nedsatt funktion i dessa signalvägar är kopplat till försämrad kognition vid flera olika sjukdomar, som Alzheimers sjukdom, sömnstörningar, traumatisk hjärnskada och Parkinsons sjukdom. Tidigare kliniska studier har visat att substansen är säker, tas upp effektivt i hjärnan och aktiverar nervbanor som är viktiga för både kognition och depression. Prekliniska data visar även på positiva effekter för nervcellernas kommunikation, inlärning och minne samt skyddande och antiinflammatoriska egenskaper, inklusive förbättrad mitokondriefunktion. ACD856 har en unik verkningsmekanism och potential att förbättra både inlärnings- och minneskapacitet samt vara sjukdomsmodifierande. Det är av stor betydelse för patienter med Alzheimers och andra neurodegenerativa sjukdomar.
Alzstatin, vår sjukdomsmodifierande och preventiva behandling i tablettform mot Alzheimers sjukdom, fortsätter också att utvecklas enligt plan. Läkemedelskandidaten ACD680 är i preklinisk utveckling och förbereds för att gå in i klinik. Resultaten indikerar att vi med ACD680 potentiellt har en så kallad ”Best-in-Class”-molekyl, och under året genererade vi ytterligare data som underbygger detta 2). ACD680 förväntas ha en lång patenttid, fram till 2045, samt ytterligare fem års exklusivitetstid i USA, vilket är mycket värdefullt och ökar projektets attraktivitet.
Substanserna i Alzstatinprogrammet är så kallade gamma-sekretas-modulatorer (GSM) som minskar produktionen av det skadliga proteinet amyloid-beta-42, som bland annat bildar amyloida plack i hjärnan. GSM mot Alzheimer har under de senaste åren fått alltmer uppmärksamhet då målmekanismen validerats av det schweiziska läkemedelsföretaget Roche, som också utvecklar ett GSM-preparat, RG6289 (nivegacetor). Roche har kommunicerat att de avser att presentera kliniska interimresultat från sin pågående fas II-studie under 2026. En andra klinisk studie med GSM-preparatet från Roche initierades under 2025 av Bannerinstitutet där de också kombinerar substansen med ett antikroppspreparat (donanemab från Eli Lilly) 3). Vi ser dessa Roches studier och initiativ som positiva och validerande för vårt GSM-projekt Alzstatin.
Inom Alzheimerområdet är det medicinska behovet av effektiva behandlingar fortsatt mycket stort. Undersökningar visar att endast 5–8 % av de Alzheimerpatienter som kommer till minneskliniker är lämpliga för förskrivning av de nyutvecklade och godkända antikroppspreparaten <sup>4)</sup>. Detta visar att både NeuroRestore och Alzstatin skulle kunna bli mycket attraktiva preparat i sig själva, men även fungera som lämpliga komplement till antikroppsbehandling och därigenom fylla ett stort medicinskt behov hos både patienter, anhöriga och sjukvård.
Våra smärtprojekt ACD440 och TrkA-NAM fortsätter att göra framsteg. Med TRPV1-antagonisten ACD440 har vi tidigare erhållit positiva kliniska fas IIa-resultat i patienter med kronisk perifer neuropatisk smärta (nervskadesmärta). Under hösten presenterade vi en utvidgad analys av kliniska data från studien på smärtkongressen för neuropatisk smärta 5) och under året presenterade vi också resultaten från fas IIa-studien i en ny vetenskaplig publikation 6). ACD440 har erhållit särläkemedelsstatus (ODD) från amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för den sällsynta och kroniska smärtsjukdomen erytromelalgi. Nyligen, i februari 2026, erhölls också motsvarande status från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Klassificeringarna är ytterligare tydliga valideringar av projektet.
Enbart i USA drabbas mellan 40 000–70 000 individer <sup>5)</sup>av erytromelalgi i form av brännande smärta, vilket leder till ett stort lidande för patienterna, vilket inkluderar både vuxna och barn, så tidigt som vid 3–4 års ålder. Idag finns inga godkända eller botande behandlingar mot sjukdomen. Vi har tidigare erhållit positiv respons från FDA för en registreringsgrundande fas IIb/III-studie avseende erytromelalgi. Vi har under kvartalet fortsatt driva projektet och tagit in initiala offerter för denna typ av studie. Detta har bland annat efterfrågats i samband med utlicensieringsdiskussioner, vilket är ett fortsatt starkt fokus för bolaget.
Särläkemedelsstatus innebär ett antal mycket viktiga fördelar, däribland möjligheten att få accelererat eller villkorat godkännande, samt prioriterad granskning. Dessutom ges starkare och förlängd marknadsexklusivitet som stärker våra konkurrensfördelar och förutsättningar för utlicensiering. Därtill är priset på särläkemedel i USA mycket högt, med ett medianpris på omkring 2 MSEK (omkring 218 000 USD) för en årsbehandling 8). Marknaden för särläkemedel har växt starkt under de senaste åren, cirka två gånger snabbare än den generella läkemedelsmarknaden. Prisbilden inom särläkemedel i USA är också omkring 17 gånger högre än för övriga läkemedel.
Vårt andra smärtprojekt, TrkA-NAM, är inriktat mot knäledsartros. Över 300 miljoner människor lider idag av sjukdomen, och populationen växer bland annat på grund av en åldrande befolkning och överviktsproblem. TrkA-NAM utvecklas för att minska perifer NGF-signalering och därmed smärta. Under hösten presenterade vi nya prekliniska data för ACD137, som är den ledande läkemedelskandidaten i projektet, i en modell för osteoartros på den internationella smärtkongressen NeuPSIG. Resultaten visade på en signifikant smärtlindring vid både rörelseinducerad och framkallad smärta, samt en signifikant antiinflammatorisk effekt 9).
Den smärtstillande effekten av ACD137 var lika potent som effekten av anti-NGF-antikroppen Tanezumab, som i flera kliniska prövningar har demonstrerat en signifikant och robust smärtlindring i patienter. ACD137 visade sig också kunna ge en skyddande effekt mot ledbroskskador med en signifikant förbättring av ett antal strukturella parametrar för brosk och knäled, vilket tyder på en skyddande effekt på knäleden. Substansen har tidigare visat på kraftfulla smärtlindrande effekter i flera olika prekliniska studier, både i modeller för neuropatisk och nociceptiv smärta, vilket indikerar på ett brett användningsområde för substansen.
Vi förbereder nu ACD137 för ytterligare prekliniska säkerhetsstudier. Med kapitalet från den framgångsrika kapitalanskaffning vi genomförde tidigare under året kommer vi att kunna driva affärsutvecklingen och projekten framåt.
Vårt främsta fokus framöver kommer vara att planera och förbereda för den kliniska fas II-studien med NeuroRestore ACD856. Vidare fortsätter vi att förbereda både vårt smärtprojekt inom knäledsartros, TrkA-NAM ACD137, liksom Alzheimerprojektet Alzstatin ACD680, för klinisk fas I. Parallellt har vi ett kontinuerligt starkt fokus på affärsutveckling, med målet att genomföra en utlicensiering av ett eller flera av våra projekt. Med en stark utveckling och många positiva händelser under 2025 ser jag fram emot att tillsammans med mina medarbetare och våra samarbetspartners säkra ett framgångsrikt 2026.
Stockholm, februari 2026
Martin Jönsson
VD för AlzeCure Pharma AB